18 lat czekają na lek ratujący życie. Poprosili Premiera o pomoc

Pacjenci z chorobą Fabry’ego wystosowali do Premiera Mateusza Morawieckiego apel o pomoc.

Fot. Materiały Prasowe

Umierają oni przedwcześnie w wyniku powikłań kardiologicznych, nefrologicznych i neurologicznych, a każdy kolejny miesiąc i rok bez refundacji to dla nich wyrok śmierci. Uważają, że 18 lat oczekiwania to stanowczo zbyt długo, że jest to pogwałcenie praw pacjenta, człowieka i obywatela.

Problemem jest proces refundacyjny, dlatego apel został wysłany również do Ministra Zdrowia. Podpisało się pod nim 2.500 osób, w tym pacjenci, specjaliści pediatrii metabolicznej, kardiolodzy, nefrolodzy i neurolodzy.

Choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu. Leczenie dostępne jest od wielu lat we wszystkich krajach UE – z wyjątkiem Polski. W Polsce pacjenci z Fabrym nadal umierają w wyniku powikłań tej choroby, mimo iż właściwe leczenie mogłoby zatrzymać jej postęp. Gdyby tylko było refundowane.

Nie przypominam sobie by jakaś inna grupa pacjentów musiała tak długo czekać na ratującą zdrowie i życie terapię! Tym bardziej, że pacjentów z Fabrym w Polsce jest około 100. Każda kolejna lista refundacyjna bez enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu choroby Fabry’ego, to dla nas wyrok śmierci – podkreśla Anna Moskal prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego. – Minęło ponad 15 lat od momentu, kiedy jako stowarzyszenie rozpoczęliśmy starania o ułatwienie dostępu do skutecznego leczenia polskich pacjentów z chorobą Fabry’ego oraz 18 lat od momentu, kiedy enzymatyczna terapia zastępcza została zarejestrowana w UE. Jako pacjenci z chorobą rzadką jesteśmy cały czas pomijani i spychani na margines życia społecznego w Polsce – dodaje Moskal.

Pacjentów z chorobą Fabry’ego nie widać, gdyż ich choroba nie objawia się w cechach wyglądu. Wbrew powszechnej opinii nie wiąże się ona również z niepełnosprawnością umysłową. Pacjenci z Fabrym, wyglądają jak każdy człowiek, jednak wewnątrz ich organy są każdego dnia wyniszczane przez gromadzące się w ciele szkodliwe produkty metabolizmu.

Wszystko przez brak jednego z 40 enzymów występujących w ciele człowieka – alfa-galaktozydazy (alfa-GAL), który rozkłada substancje tłuszczowe. Osoby z chorobą Fabry’ego dziedziczą nieprawidłową budowę genu odpowiedzialnego za produkcję tego enzymu. Jego niedobór sprawia, że lipidy odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych, uszkadzając m.in. nerki, serce czy mózg. Z powodu upośledzenia nerwów obwodowych ci pacjenci żyją z nieustającym bólem, którego nie sposób uśmierzyć żadnymi środkami przeciwbólowymi.

Pod apelem podpisało blisko 2,5 tysiąca osób, w tym największe autorytety medyczne, profesorowie i prezesi towarzystw naukowych: Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego, Polskiego Towarzystwa Wrodzonych Wad Metabolizmu, lekarze specjaliści pediatrii metabolicznej, kardiolodzy, nefrolodzy, neurolodzy, jak również zwykli obywatele.

Pamiętajmy, że wśród nowo zdiagnozowanych chorych są również dzieci, które z dnia na dzień tracą szansę na ograniczenie niszczących zdrowie skutków choroby. Każdy dzień oczekiwania na decyzję dot. refundacji wiąże się dla chorych oraz ich rodzin z niewyobrażalnym cierpieniem, a niekiedy też ze śmiercią – podkreśla Anna Moskal Prezes Stowarzyszenia. – Pacjenci z chorobą Fabry’ego już nie mają czasu, wystarczająco długo czekali, umierając w ciszy i cierpieniu.

W Unii Europejskiej średni czas od momentu rejestracji leku stosowanego w chorobach rzadkich do momentu refundacji wynosi 30 miesięcy. W Polsce jedynie w skrajnych przypadkach czas oczekiwania wynosił 10 lat. 18 lat oczekiwania w przypadku choroby Fabry’ego to jedyny taki przypadek w Polsce i najdłuższy jak do tej pory.

Copyright © 2019 krakowwpigulce.pl  ∗  Polityka prywatności  ∗  Powered by BLUEICE